Acceleron
Candriam punta sulle società innovative che riducono la dipendenza dalle trasfusioni
Le strategie di investimento del settore Healthcare includono molte biotech che studiano soluzioni salvavita per pazienti affetti da patologie gravi ad oggi curabili soltanto con il sangue
15 Ottobre 2021 17:00
Il sangue è vitale, il sangue è simbolo di vita. Fin dalle leggende popolari, con il mito dei vampiri, il sangue è considerato fonte di salvezza. Dagli inizi del Novecento in poi, quando sono stati scoperti i gruppi sanguigni, si è visto che con le trasfusioni è possibile salvare molte vite umane e che con i vari componenti (globuli rossi, piastrine, plasma) si possono curare anche diverse patologie. Tuttavia, reperire sangue non è semplice ma grazie al lavoro di molte aziende biotecnologiche si riesce a sopperire all’insufficienza. La strategia di Candiam Healthcare punta proprio sulle innovazioni mediche che stanno rivoluzionando il trattamento di molte patologie e che possono salvare la vita ai pazienti che necessitano continuamente di trasfusioni.
L’uso del sangue umano a scopo terapeutico presenta degli impedimenti dovuti alla scarsità e alla deperibilità. Secondo l’Organizzazione mondiale della sanità (OMS), nei centri di raccolta del sangue di tutto il mondo ogni anno vengono effettuate circa 118,5 milioni di donazioni, ma non è abbastanza. Purtroppo il sangue ha una durata soltanto di 42 giorni e, per garantire che duri così a lungo, deve essere conservato al fresco. Un altro limite importante delle trasfusioni è che il sangue del donatore deve essere dello stesso gruppo sanguigno del ricevente. Inoltre, il sangue del donatore deve essere controllato per verificare l’eventuale presenza di malattie quali l’epatite e il virus dell’immunodeficienza umana (HIV), il che aumenta il costo della trasfusione.
Soprattutto nei Paesi in via di sviluppo, questo processo presenta molte difficoltà e spesso le trasfusioni di sangue comportano complicanze per i pazienti, come le reazioni immunitarie dannose e le infezioni. Il problema si pone in particolare per i pazienti che necessitano di regolari trasfusioni di sangue a lungo termine per il trattamento di determinate patologie, come l’anemia falciforme, un disturbo che colpisce l’emoglobina, la molecola presente nei globuli rossi che fornisce ossigeno alle cellule di tutto l’organismo.
RICEVI GRATIS LE NOTIZIE IN ANTEPRIMA
Il progresso della scienza e della tecnologia ha consentito di ridurre la dipendenza di molti pazienti dalle trasfusioni. La società biofarmaceutica americana Vertex, ad esempio, punta a sviluppare una cura innovativa per il deficit di alfa-1-antitripsina (AATD). L’AATD può causare malattie polmonari o epatiche che si manifestano approssimativamente in un 1 caso su 2.500. La Vertex sta lavorando a una serie di stabilizzatori di proteine che agiscono sulla proteina AAT mal ripiegata prodotta dai pazienti affetti da AATD, in seguito a mutazioni del gene associato. L’obiettivo di indipendenza dalle donazioni di sangue non è facile da raggiungere e Vertex ha impiegato molti anni per trovare le giuste molecole in un’altra malattia orfana, la fibrosi cistica. La società è anche impegnata nella lotta contro l’anemia falciforme e la talassemia beta che causano la distorsione dei globuli rossi. Insieme con l’azienda biotecnologica svizzero-americana Crispr Therapeutics, Vertex sta sviluppando una nuova soluzione basata sull’editing genetico con CRISPR/CAS9, che mira a correggere la causa genetica sottostante della malattia e ridurre la dipendenza dalle trasfusioni.
La società biofarmaceutica Acceleron ha sviluppato un farmaco per la cura delle sindromi mielodisplastiche (MDS), un gruppo di condizioni caratterizzate da una produzione insufficiente di cellule ematiche. Le mielodisplasie spesso precedono l’esordio della leucemia mielogena acuta o AML, un pericoloso tumore del sangue. Questo farmaco viene usato anche per curare la talassemia beta, una condizione genetica che impedisce ai pazienti di produrre una quantità sufficiente di beta globina, una componente dell’emoglobina.
Le società Alexion e Apellis Pharmaceuticals stanno lavorando a cure innovative per l'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Si tratta di una rara condizione che colpisce in prevalenza i giovani e che causa la rottura dei globuli rossi ad opera di una parte del sistema immunitario dell’organismo definito sistema del complemento, provocando l’anemia. Tra le conseguenze più gravi c’è la PNH, la trombosi o coagulazione del sangue, che causa morte prematura. Le persone affette da PNH necessitano di molte trasfusioni di globuli rossi per tenere i sintomi sotto controllo. Entrambe le società hanno sviluppato farmaci che si legano specificamente al sistema del complemento, impedendo al sistema di difesa dell’organismo di attaccare i globuli rossi e riducendone la continua rottura, in modo da migliorare sensibilmente la qualità della vita del paziente.
La società biotecnologica belga ArgenX sta studiando, invece, una soluzione promettente per la cura della miastenia grave, una grave malattia muscolare causata da anticorpi autoimmuni che bloccano o persino distruggono il recettore del neurotrasmettitore, un particolare tipo di proteina che consente il regolare funzionamento dei muscoli. Attualmente questa malattia viene trattata tramite terapia sostitutiva con immunoglobuline per via endovenosa (IVIg), in cui l’immunoglobina viene filtrata dal sangue del donatore. La soluzione di ArgenX è un frammento di anticorpo che blocca il cosiddetto FcRN o recettore di Brambell, impedendo il “riciclo” degli anticorpi autoimmuni e accelerandone l’eliminazione.
LIMITI ALL'USO DI SANGUE
L’uso del sangue umano a scopo terapeutico presenta degli impedimenti dovuti alla scarsità e alla deperibilità. Secondo l’Organizzazione mondiale della sanità (OMS), nei centri di raccolta del sangue di tutto il mondo ogni anno vengono effettuate circa 118,5 milioni di donazioni, ma non è abbastanza. Purtroppo il sangue ha una durata soltanto di 42 giorni e, per garantire che duri così a lungo, deve essere conservato al fresco. Un altro limite importante delle trasfusioni è che il sangue del donatore deve essere dello stesso gruppo sanguigno del ricevente. Inoltre, il sangue del donatore deve essere controllato per verificare l’eventuale presenza di malattie quali l’epatite e il virus dell’immunodeficienza umana (HIV), il che aumenta il costo della trasfusione.
TRASFUSIONI SALVAVITA
Soprattutto nei Paesi in via di sviluppo, questo processo presenta molte difficoltà e spesso le trasfusioni di sangue comportano complicanze per i pazienti, come le reazioni immunitarie dannose e le infezioni. Il problema si pone in particolare per i pazienti che necessitano di regolari trasfusioni di sangue a lungo termine per il trattamento di determinate patologie, come l’anemia falciforme, un disturbo che colpisce l’emoglobina, la molecola presente nei globuli rossi che fornisce ossigeno alle cellule di tutto l’organismo.
RICEVI GRATIS LE NOTIZIE IN ANTEPRIMALE SOLUZIONI INNOVATIVE
Il progresso della scienza e della tecnologia ha consentito di ridurre la dipendenza di molti pazienti dalle trasfusioni. La società biofarmaceutica americana Vertex, ad esempio, punta a sviluppare una cura innovativa per il deficit di alfa-1-antitripsina (AATD). L’AATD può causare malattie polmonari o epatiche che si manifestano approssimativamente in un 1 caso su 2.500. La Vertex sta lavorando a una serie di stabilizzatori di proteine che agiscono sulla proteina AAT mal ripiegata prodotta dai pazienti affetti da AATD, in seguito a mutazioni del gene associato. L’obiettivo di indipendenza dalle donazioni di sangue non è facile da raggiungere e Vertex ha impiegato molti anni per trovare le giuste molecole in un’altra malattia orfana, la fibrosi cistica. La società è anche impegnata nella lotta contro l’anemia falciforme e la talassemia beta che causano la distorsione dei globuli rossi. Insieme con l’azienda biotecnologica svizzero-americana Crispr Therapeutics, Vertex sta sviluppando una nuova soluzione basata sull’editing genetico con CRISPR/CAS9, che mira a correggere la causa genetica sottostante della malattia e ridurre la dipendenza dalle trasfusioni.
CURA DI PATOLOGIE CRONICHE
La società biofarmaceutica Acceleron ha sviluppato un farmaco per la cura delle sindromi mielodisplastiche (MDS), un gruppo di condizioni caratterizzate da una produzione insufficiente di cellule ematiche. Le mielodisplasie spesso precedono l’esordio della leucemia mielogena acuta o AML, un pericoloso tumore del sangue. Questo farmaco viene usato anche per curare la talassemia beta, una condizione genetica che impedisce ai pazienti di produrre una quantità sufficiente di beta globina, una componente dell’emoglobina.
MIGLIORARE LA VITA DEI PAZIENTI
Le società Alexion e Apellis Pharmaceuticals stanno lavorando a cure innovative per l'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Si tratta di una rara condizione che colpisce in prevalenza i giovani e che causa la rottura dei globuli rossi ad opera di una parte del sistema immunitario dell’organismo definito sistema del complemento, provocando l’anemia. Tra le conseguenze più gravi c’è la PNH, la trombosi o coagulazione del sangue, che causa morte prematura. Le persone affette da PNH necessitano di molte trasfusioni di globuli rossi per tenere i sintomi sotto controllo. Entrambe le società hanno sviluppato farmaci che si legano specificamente al sistema del complemento, impedendo al sistema di difesa dell’organismo di attaccare i globuli rossi e riducendone la continua rottura, in modo da migliorare sensibilmente la qualità della vita del paziente.
BIOTECNOLOGIA A SERVIZIO DEI PAZIENTI
La società biotecnologica belga ArgenX sta studiando, invece, una soluzione promettente per la cura della miastenia grave, una grave malattia muscolare causata da anticorpi autoimmuni che bloccano o persino distruggono il recettore del neurotrasmettitore, un particolare tipo di proteina che consente il regolare funzionamento dei muscoli. Attualmente questa malattia viene trattata tramite terapia sostitutiva con immunoglobuline per via endovenosa (IVIg), in cui l’immunoglobina viene filtrata dal sangue del donatore. La soluzione di ArgenX è un frammento di anticorpo che blocca il cosiddetto FcRN o recettore di Brambell, impedendo il “riciclo” degli anticorpi autoimmuni e accelerandone l’eliminazione.
